Voxzogo® - Neues Arznei­mittel bei Klein­wuchs

Ab Oktober bereichert ein neues Medikament bei Achondroplasie (Kleinwuchs) den deutschen Arzneimittelmarkt.

Kleinwuchs ist eine Erbkrankheit, die zu einer untersetzten Körperstatur mit charakteristischen Erscheinungen führt. Per Definition sind alle Kinder kleinwüchsig, deren Körperhöhe oder -länge, im Vergleich zu Gleichaltrigen unterhalb des 3. Perzentils liegt. Das entspricht laut Statistik 3% aller Kinder in Deutschland. Kleinwuchs kann bereits von Geburt an vorliegen oder durch zu langsames oder zu früh endendes Wachstum zu einem späteren Zeitpunkt in Erscheinung treten.

Achondroplasie wird durch eine Genmutation im Wachstumsregulierenden Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor 3-Gen (FGFR3-Gen) verursacht. Bei Betroffenen mit Kleinwuchs ist dieses FGFR3-Gen durchgehend aktiv, was ein normales Knochenwachstum verhindert. In der Folge bilden sich kürzere Knochen als beim Gesunden aus. Betroffen ist das Wachstum von fast allen Knochen im Körper inklusive des Schädels, der Wirbelsäule sowie der Arme und Beine.

Mit Voxzogo® steht nun erstmals ein Wirkstoff zur Verfügung der in das Krankheitsgeschehen eingreift. Als aktive Komponente enthält Voxzogo®, Vosoritid, ein modifiziertes natriuretisches Peptid vom Typ C (CNP). Dieses CNP bindet an den sog. Rezeptor B für natriuretische Peptide (NPR-B), welcher die Aktivität des FGFR3-Gens reduziert. Infolgedessen wirkt Vosoritid, wie CNP, als positiver Regulator des Knochenwachstums: das Knochenwachstum wird angeregt und die Symptome der Krankheit verbessern sich.

Eingesetzt wird das verschreibungspflichtige Arzneimittel bei Patienten ab dem zweiten Lebensjahr, bei denen die Epiphysen noch nicht geschlossen sind. Die Behandlung soll nur erfolgen, wenn die Erkrankung durch genetische Tests bestätigt wurde, nach Bestätigung aber so früh wie möglich damit begonnen werden. Eingestellt werden sollte die Therapie, sobald der Patient nicht mehr weiterwächst, dies zeigt sich durch eine Wachstumsgeschwindigkeit von unter 1,5 cm proJahr und dem Schließen der Epiphysen.

Voxzogo® ist für die subkutane Injektion und die einmal tägliche Anwendung vorgesehen. Die Dosierung erfolgt basierend auf dem Körpergewicht und beträgt 15 Mikrogramm pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag. Vor der Verabreichung müssen die Pflegepersonen durch medizinisches Fachpersonal über die Zubereitung, die sachgemäße Anwendung des Arzneimittels wie auch die Symptome und Behandlung eines niedrigen Blutdrucks, einer sehr häufigen Nebenwirkung von Voxzogo®, angeleitet werden.

Es wird empfohlen, dass Patienten etwa 30 Minuten vor der Injektion einen kleinen Imbiss zu sich nehmen und ein Glas Flüssigkeit (z. B. Wasser, Milch oder Saft) trinken. So wird die Wahrscheinlichkeit verringert, dass Anzeichen und Symptome einer möglichen Blutdrucksenkung (Schwindelgefühl, Ermüdung und/oder Übelkeit) auftreten.

Weitere sehr häufige Nebenwirkungen können Reaktionen an der Injektionsstelle wie Schwellung, Rötung, Juckreiz oder Schmerzen sowie Erbrechen sein.

Seinen Nutzen hat das Medikament in einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studie an 121 Kindern mit diagnostiziertem Kleinwuchs bewiesen. Nach 52-wöchiger Anwendung stieg die Wachstumsrate unter Vosoritid, im Vergleich zu Placebo an. Die Kinder, welche Voxzogo® bekamen, sind im ersten Jahr der Behandlung um ca. 1,57 cm mehr gewachsen als die Kinder, denen ein Placebo verabreicht wurde. Die Auswertungen ließen zudem darauf schließen, dass die Verbesserung des Wachstums aufrechterhalten wird.

Achondroplasie ist selten, weshalb das Arzneimittel am 24. Januar 2013, als "Orphan-Arzneimittel", als Arzneimittel für seltene Leiden deklariert wurde. Seiner Zulassung folgend unterliegt es zudem bis auf Weiteres dem "Additional Monitoring" einer zusätzlichen Überwachung zur schnellen Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit.

Quellen:

[1] Veröffentlichung (EPAR - Medicine overview) EMA; 09. September 2021: Voxzogo®
[2] Produktinformation (EMA): Voxzogo®; Biomarin; 09. September 2021
[3] Veröffentlichung Leitlinie der Deutschen Gesellschaft für Kinderendokrinologie und - diabetologie (DGKED) e.V: S1-Leitlinie-Kleinwuchs (AWMF); Version 1.0; Dezember 2016