Erstes zugelassenes Arzneimittel für die Behandlung des symptomatischen tenosynovialen Riesenzelltumors in der EU verfügbar.
Beim tenosynovialen Riesenzelltumor (TGCT) handelt es sich um einen seltenen, gutartigen, aber lokal aggressiven Tumor, der Gelenke, Sehnen oder Schleimbeutel betreffen kann. Die Erkrankung tritt am häufigsten im Alter von 20 bis 40 Jahren auf und kann zu Schmerzen, Schwellungen, Steifheit und Bewegungsschwierigkeiten führen. Obwohl TGCT nicht lebensbedrohlich ist, können resultierende chronische Schmerzen und Funktionseinschränkungen die Lebensqualität erheblich beeinträchtigen.
In der Regel wird ein symptomatischer TGCT operativ therapiert. Da für bestimmte Patientengruppen dieses Vorgehen jedoch keine Option darstellt, kann u. a. auf eine medikamentöse Therapie ausgewichen werden. Besonders die Wirkstoffgruppe der Kolonie-stimulierenden-Faktor-1-Rezeptor (CSF1R)-Inhibitoren findet hier Einsatz, da bei TGCT eine Überproduktion von CSF1 vorliegt, einem Protein, welches das Tumorwachstum stimuliert. Durch Inhibition dieses Signalweges kann das Tumorwachstum verlangsamt und die Symptombelastung für Patienten verringert werden. Die bereits bekannten CSF1R-Inhibitoren Pexidartinib, Imatinib oder Nilotinib sind entweder in der EU (noch) nicht verfügbar bzw. nicht für die spezifische Indikation TGCT zugelassen.
Mit Romvimza® (Vimseltinib) steht jetzt erstmals ein CSF1R-Inhibitor in der EU zur Verfügung, mit Zulassung zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit symptomatischen TGCT, die mit einer klinisch relevanten Verschlechterung der körperlichen Funktionsfähigkeit assoziiert sind und bei denen chirurgische Optionen ausgeschöpft sind oder zu einer inakzeptablen Morbidität oder Behinderung führen würden.
In der zulassungsrelevanten MOTION-Studie, einer doppelblinden, multizentrischen, randomisierten (2:1), placebokontrollierten Phase-III-Studie, wurden 123 Erwachsene mit symptomatischem TGCT und mindestens mäßig starken Schmerzen bzw. Steifheit eingeschlossen, die sich keiner Operation unterziehen konnten. Als primärer Endpunkt wurde die Gesamtansprechrate (ORR) in Woche 25 festgelegt. 35 % der Vimseltinib-Patienten zeigten zu diesem Zeitpunkt ein partielles Ansprechen (Tumor schrumpfte) und bei 5 % wurde ein vollständiges Ansprechen (Tumor nicht mehr nachweisbar) nachgewiesen. Wohingegen keiner der Patienten auf die Placebo-Therapie ansprach.
In der MOTION-Studie wurde folgende Nebenwirkungen sehr häufig berichtet: erhöhte Aspartataminotransferase, Periorbitalödem, erhöhtes Cholesterin, Ausschlag, erhöhtes Kreatinin, erniedrigte Neutrophilenzahl, Ermüdung, Gesichtsödem, erhöhte Alaninaminotransferase, Pruritus, peripheres Ödem und Hypertonie.
Romvimza® kommt in Form von Hartkapseln zu je 14 mg, 20 mg und 30 mg in den Handel. Die empfohlene Dosis ist 30 mg Vimseltinib zweimal pro Woche (im Abstand von mindestens 72 Stunden). Patientenindividuell kann eine Dosisanpassung je nach Therapiesicherheit und Verträglichkeit auf 20 mg bzw. 14 mg zweimal pro Woche vorgenommen werden. Die Fortsetzung der Behandlung richtet sich danach, ob die Therapie für den Patienten weiterhin von Nutzen ist und keine Nebenwirkungen auftreten, welche nicht zumutbar sind.
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Zulassung für Romvimza® erteilt, da die Wirksamkeit in der MOTION-Studie belegt wurde, Betroffene bis zu diesem Zeitpunkt nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten hatten und die Nebenwirkungen von Vimseltinib als akzeptabel erachtet wurden. Um Klarheit über die Sicherheit bei Langzeitanwendung zu erlangen, wird der pharmazeutische Unternehmer eine Studie dazu durchführen.
Quellen:
[1] Pressemitteilung Deciphera; 17. September 2025: Deciphera Receives European Commission Approval of ROMVIMZA™ (vimseltinib) for the Treatment of Tenosynovial Giant Cell Tumor (TGCT)
[2] Veröffentlichung Website orpha.net: Tenosynovialer Riesenzelltumor (zugegriffen am 29.10.2025)
[3] Stacchiotti S et al. Cancer Treat Rev. 2023;112:102491
[4] Veröffentlichung (Medicine Overview) EMA; 22. September 2025: Romvimza® (Vimseltinib)
[5] Produktinformation (EMA) Romvimza®; Deciphera Pharmaceuticals; 22. September 2025
